Először kapott zöld utat Amerikában két olyan gyógyszer, melyek génszerkesztéssel kezelik a betegeket
A vérszegénység kezelésére fejlesztették ki azt a két gyógyszert, amelyek génszerkesztéssel javítanának a betegek állapotán.
#Bluebird Bio
Engedélyt kapott Amerikában a világ legdrágább gyógyszere, 1,1 milliárd forintba kerül
A ritka betegségben, a béta-thalassemiában szenvedő betegeknek 2-5 hetente vérátömlesztésre van szükségük. Egy új gyógyszerrel viszont már nem kellene transzfúziót végezni rajtuk.
1